Iniziative di ricerca

Two part (double-blind inclisiran versus placebo [Year 1] followed by open-label inclisiran [Year 2] randomized multicenter study to evaluate safety, tolerability and efficacy of inclisiran in children (2 to less than 12 years) with homozygous familial hypercholesterolemia and elevated LDL-cholesterol (ORION-19)

Studio multicentrico randomizzato in due parti (inclisiran in doppio cieco contro placebo [Anno 1] seguito da inclisiran in aperto [Anno 2]).

Studio multicentrico randomizzato in due parti (doppio cieco inclisiran versus placebo [Anno 1] seguito da studio in aperto con inclisiran [Anno 2]) per

valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'inclisiran in bambini (da 2 a meno di 12 anni) a meno di 12 anni) con ipercolesterolemia familiare omozigote e

con ipercolesterolemia familiare eterozigote con colesterolo LDL elevato (ORION 19-20)

E’ uno studio multicentrico, di fase III progettato per valutare la sicurezza, tollerabilità ed efficacia di inclisiran in bambini (di età compresa tra 2 e <12 anni) con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) ed eterozigote (HeFH) con colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL) elevato. L'uso di inclisiran per il trattamento dell'HoFH nei bambini sarà studiato al fine di ottenere le necessarie informazioni pediatriche su inclisiran.

Double-blind, randomized, active-controlled, two-way cross-over study, with 12-week treatment duration per period, to evaluate the efficacy and safety of QMF149 (indacaterol acetate / mometasone furoate) compared to budesonide in children from 6 to less than 12 years of age with asthma?

Studio in doppio cieco, randomizzato, controllato attivo, cross-over a due vie, con durata del trattamento di 12 settimane per periodo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di QMF149 (indacaterolo acetato / mometasone furoato) rispetto a budesonide in bambini di età compresa tra 6 e meno di 12 anni affetti da asma.

Lo scopo di questo studio è di valutare l'efficacia e la sicurezza del QMF149 (indacaterolo acetato/mometasone furoato) rispetto alla budesonide in bambini di età compresa tra 6 e meno di 12 anni con asma da lieve a moderata.

L'obiettivo primario di questo studio è dimostrare la superiorità di indacaterolo (acetato) / mometasone (furoato) (QMF149) rispetto a budesonide in termini di FEV1 alla settimana 12 di ciascun periodo di trattamento.

Circa 200 pazienti pediatrici saranno randomizzati per ottenere 182 pazienti pediatrici asmatici completi.

FInerenone for the treatment of children with chrOnic kidNey disease and proteinuriA

Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 6 mesi, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la PK/PD di un regime di finerenone orale adattato all'età e al peso corporeo, in aggiunta a un ACEI o ARB, per il trattamento di bambini di età compresa tra 6 mesi e <18 anni.

ACEI o ARB, per il trattamento di bambini di età compresa tra 6 mesi e <18 anni con malattia renale cronica e proteinuria.

Il Finerenone si è dimostrato sicuro ed efficace nel ridurre la proteinuria e nel diminuire il rischio di eventi renali, come l'insufficienza renale, ed eventi cardiovascolari nella popolazione ad alto rischio con insufficienza renale cronica (CKD) e diabete mellito tipo 2 (T2D).

L'obiettivo dello studio è dimostrare che il Finerenone, in aggiunta a un ACEI o a un ARB, è sicuro ed efficace nel ridurre l'escrezione di proteine urinarie che rappresentano un fattore di rischio modificabile per il peggioramento della funzione renale nei bambini con CKD e proteinuria gravemente aumentata.

Lo studio di estensione, FIONA OLE, sarà uno studio multicentrico di 18 mesi, a braccio singolo, in aperto, per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di un regime di finerenone orale aggiustato per età e peso corporeo, in aggiunta a un ACEI o un ARB, per il trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti, di età compresa tra 1 e <19 anni, con CKD di stadio 1-3. Solo i pazienti che hanno completato lo studio FIONA in doppio cieco potranno essere inclusi nello studio FIONA OLE.

Lo scopo principale dello studio è fornire dati sulla sicurezza a lungo termine del Finerenone nel trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti con CKD.

A phase III multicenter, randomized, double-blind, double-dummy study to evaluate safety and efficacy of ocrelizumab in comparison with fingolimod in children and adolescents with relapsing-remitting multiple sclerosis

Studio di fase III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e con doppia falsa testimonianza per valutare la sicurezza e l'efficacia di ocrelizumab rispetto a fingolimod in bambini e adolescenti con sclerosi multipla recidivante-remittente

E’ uno studio di fase III in doppio cieco, condotto in Paesi di tutto il mondo e sponsorizzato da Roche.

Lo scopo di questo studio è confrontare gli effetti, positivi o negativi, del farmaco dello studio rispetto al farmaco di confronto nel trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) in bambini/e e adolescenti.

La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune imprevedibile, a volte invalidante, che colpisce il sistema nervoso. La maggior parte dei/le bambini/e e degli/delle adolescenti affetti da SM presenta un tipo di SM chiamata SM recidivante-remittente (SMRR). La SMRR è il tipo più comune di SM ed è nota per avere periodi in cui sintomi nuovi o esistenti peggiorano (recidiva), seguiti da un periodo di recupero in cui i sintomi sono pochi o assenti (remissione). Durante le recidive della SMRR, il sistema immunitario attacca le fibre nervose e causa infiammazione (o gonfiore) causando i sintomi della SM. Nelle persone affette da SM, il  sistema immunitario dell’organismo attacca e danneggia una sostanza grassa che circonda e protegge i nervi, chiamata mielina. Di conseguenza, gli impulsi (o messaggi) nervosi che vanno da e verso il cervello non sono chiari o sono interrotti, come un cavo elettrico sfilacciato che non funziona correttamente. Parteciperanno allo studio 233 bambini/e e adolescenti di tutto il mondo affetti da SMRR di età compresa tra 10-17 anni.

Il farmaco dello studio e il farmaco di confronto sono medicinali che riducono temporaneamente l’infiammazione causata dal sistema immunitario e hanno lo scopo di ridurre la frequenza delle recidive.

Validazione prospettica e valutazione clinica di un nuovo dosaggio di posaconazolo per bambini e adolescenti con fibrosi cistica e con infezione da Aspergillus.

La fibrosi cistica (FC) è la più comune malattia ereditaria disabilitante nella popolazione del Nord Europa, che colpisce 90.000 persone in tutto il mondo e con circa 45.000 iscritti nel Registro dei pazienti della European Cystic Fibrosis Society (ECFS). Il danno polmonare progressivo causato da infezione ricorrente e infiammazione persistente è il principale fattore determinante della sopravvivenza, con un'età media di morte a 29 anni. Circa il 60% dei pazienti con FC è infetto da A. fumigatus, un fungo ambientale onnipresente, e la sua presenza è associata a un declino accelerato della funzione polmonare. La metà dei pazienti con infezione da Aspergillus hanno meno di 18 anni di età. Non sono disponibili evidenze specifiche per guidare la gestione clinica della malattia da Aspergillus correlata alla FC. Un recente sondaggio ha mostrato una notevole variabilità nella pratica clinica tra i consulenti che si occupano di FC.

L’obiettivo primario dello studio è quello di definire la dose di posaconazolo per bambini e adolescenti con FC e infezione da Aspergillus in termini di clearance di Aspergillus dalle vie aeree dopo tre mesi.

Dopo circa un anno dall’avvio dello studio, il CPS di C4C ha esaminato lo studio cASPerCF e ha deciso di ritirare il finanziamento perché non c'era alcuna prospettiva di completare lo studio, come inizialmente stabilito. Da quando lo studio è stato finanziato, lo standard di cura per la popolazione target è cambiato in modo significativo. Questo cambiamento ha portato a un netto miglioramento della qualità di vita dei potenziali partecipanti allo studio e ha ridotto la capacità dei siti di reclutare partecipanti.

Al momento della conclusione dello studio, sono stati inclusi 29 pazienti nell'ampia fase di screening iniziale e 1 paziente è passato alla fase di intervento (quest'ultimo è stato assegnato al braccio di controllo).

Prophylactic treatment of the ductus arteriosus in preterm infants by acetaminophen. TREOCAPA è uno studio multicentrico che valuta l'efficacia del paracetamolo sulla chiusura del dotto arterioso pervio in neonati estremamente prematuri (23-26 settimane di gestazione), nonché l'aumento del tasso di sopravvivenza senza grave morbilità in questi neonati (per i bambini nati tra 23-28 settimane). Lo studio è sponsorizzato e coordinato da INSERM, un'organizzazione pubblica di ricerca con sede a Parigi, in Francia. Anche se la comunità scientifica continua a fare progressi e nuove scoperte, la nascita prematura è ancora una causa significativa di morbilità e mortalità infantile e infantile. Il trattamento precoce con l'uso di paracetamolo è considerato da molti esperti un'opportunità come trattamento alternativo per la chiusura del PDA per ridurre la mortalità e la morbilità nei neonati e nei bambini, senza esposizione a farmaci con effetti avversi più gravi. La Fase II dello studio testerà l'uso del paracetamolo per dirci il dosaggio minimo per chiudere il dotto arterioso prima che un bambino raggiunga i 7 giorni di età (per i bambini nati tra le 23-26 settimane di età gestazionale) e la Fase III di lo studio ci dirà se questo aumenta il tasso di sopravvivenza senza grave morbilità in questi bambini (per i bambini nati tra le 23-28 settimane).           ----------------------------------------------------------    

• Link al sito web ufficiale: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=treocapa

 

• Link al sito del Trial: https://treocapa.inserm.fr/

Multi-centre, randomised, open-label, blinded endpoint assessed, trial of corticosteroids plus intravenous immunoglobulin (IVIG) and aspirin, versus IVIG and aspirin for prevention of coronary artery aneurysms in Kawasaki disease.

KD-CAAP è uno studio multicentrico randomizzato di corticosteroidi più trattamento standard di cura rispetto al solo trattamento standard di cura per prevenire le complicanze cardiache nella malattia di Kawasaki. Lo studio è sponsorizzato dall'University College di Londra ed è gestito dall'Unità di sperimentazione clinica del Medical Research Council (MRC) (Centro di coordinamento KD-CAAP).

Il trattamento standard per la malattia di Kawasaki è l'immunoglobulina endovenosa (IVIG) e l'aspirina, utilizzate per ridurre i processi infiammatori che si verificano nei primi giorni della malattia, ma molti bambini e adolescenti sviluppano ancora danni cardiaci significativi nonostante l'IVIG.

KD-CAAP ci dirà se la somministrazione anticipata di corticosteroidi (oltre a IVIG e aspirina) a bambini e adolescenti con malattia di Kawasaki riduce l'alto tasso di complicanze cardiache.

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• Link al sito web ufficiale: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-004433-17/NL#A 
• Link al sito del Trial: http://kdcaap.mrcctu.ucl.ac.uk/